主題：重磅！國內首個干細胞療法獲批 開啟商業化元年 業界熱議下一個風口



財聯社
干細胞創新藥賽道的國內首款藥物終于誕生！

1月2日，國家藥監局通過優先審評審批程序附條件批準我國首款干細胞治療藥品艾米邁托賽注射液上市，用于治療14歲以上消化道受累為主的激素治療失敗的急性移植物抗宿主病（aGVHD）。

這款來自鉑生卓越生物科技（北京）有限公司（下稱“鉑生卓越”）的干細胞產品，距離此前FDA批準首款間充質基質細胞療法 Ryoncil 僅相差不到半個月時間，直接坐實了中國將在2025年獲批同類產品的業內預測。可見，在干細胞創新藥的全球競技場上，中國已與美國并駕齊驅。

這一振奮全行業的里程碑事件即將掀起干細胞創新藥的商業化浪潮。圍繞干細胞領域的“干細胞倫理”、“干細胞定價”等問題，答案也將日漸明晰。

受到該利好消息刺激，1月3日A股干細胞概念板塊逆勢走高。截至中午收盤，中源協和（600645.SH）報21.09元/股，漲7.99%；冠昊生物（300238.SZ）報12.28元/股，漲3.72%。

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▌政策與科研“雙突破”

“此次中國和美國FDA同期獲批，但美國主要用于兒童（2 個月及以上兒科患者），中國為14歲以上人群，適用人群更廣；同時中國獲批產品的細胞生產工藝也更先進，為全封閉自動化3D培養，美國為手工工藝。”得知艾米邁托賽注射液獲批的消息之后，陪跑鉑生卓越長達7年的投資人王笑（化名）第一時間在朋友圈這樣寫道。

“這個產品的獲批確實具有里程碑的意義，主要體現在監管方面。細胞治療產品與其他藥物有本質的不同，但這種新產品往往沒有現成的標準，所以一般都是按照藥品的規則來審批，此前就是一直卡在這個地方。美國FDA批的那個就找了一個靶點建立線性關系作為放行指標，最終企業和監管對于審批標準達成了一致，或者說企業說服了監管接受企業的審批標準，國內也是如此。”另一名對此事保持高度關注的投資人林熙（化名）告訴《科創板日報》記者。

此次，鉑生卓越獲批的干細胞療法與美國獲批的 Ryoncil (remestemcel-L-rknd) 是同一類適應征。據介紹，移植物抗宿主病（aGVHD）是異基因造血干細胞移植術后主要并發癥之一，病情嚴重時可能引起死亡。艾米邁托賽注射液作為處方藥上市，將在醫院憑醫生處方用于治療相應疾病。

據Insight數據庫顯示，艾米邁托賽是一款間充質干細胞療法（MSC）。2024年6月12日，艾米邁托賽被CDE納入優先審評審批，并于同月25日正式遞交NDA申請。2024年5月30日，北京市藥監局核發了全國第一張干細胞《藥品生產許可證》，而獲得者也正是鉑生卓越。

據國家藥監局藥品審評中心副主任王濤公開表示，從2017年開始到現在，我國干細胞一共批準了100多款（藥品）進入臨床試驗階段，適應證包括血液系統、呼吸系統、心血管系統還有一些自身免疫系統疾病。

“干細胞療法在多個疾病領域展現出巨大潛力，特別是在關節炎、糖尿病、脊髓損傷、免疫系統疾病等方面取得了顯著成效。此外，干細胞療法在心血管疾病、神經系統疾病等其他領域也顯示出廣泛的應用前景。”上海干細胞臨床轉化研究院院長助理、特聘研究員樂文俊向《科創板日報》記者表示。

中國能夠迎來首個干細胞療法獲批上市，實際上與中國近年來大力支持干細胞臨床轉化，從政策和科研等多方面都取得了突破密不可分。

自2015年，國家發布《干細胞臨床研究管理辦法（試行）》、《干細胞制劑質量控制及臨床前研究指導原則（試行）》等文件，重新規范了行業發展到現在，近10年時間，行業一步步走向合規化發展。

尤其在2024年，國家進一步加強對干細胞技術的支持力度，發布了一系列對產業發展有實質性指導作用的文件。

12月5日，《海南自由貿易港博鰲樂城國際醫療旅游先行區生物醫學新技術促進規定》（以下簡稱“《規定》”）正式發布，這是目前國內關于細胞治療最為實質性的政府法規，以立法的形式為細胞治療等生物醫學新技術的發展提供了強有力的政策支持。《規定》將在2025年2月1日起正式實施。

此后，北京發布了《北京市加快細胞與基因治療產業創新發展三年行動方案》，提到在干細胞方面，組織開展干細胞干性維持與定向分化調控、多能性預測和遺傳穩定性風險評估、干細胞規模化擴增和高效分化以及類胚胎、類器官、類系統制造原理、路徑與新方法等應用基礎研究。

2024年同樣是干細胞科研實現突破的一年。2024年9月，中國科研團隊成功運用化學重編程技術，將多能干細胞轉化為胰島細胞，并移植至一名I型糖尿病患者體內，實現了糖尿病的功能性治愈突破。

樂文俊表示，全球范圍內，中國在干細胞領域研究已經處在世界前沿，不論是前沿基礎研究，還是臨床轉化均處于快速發展階段。中國干細胞研究項目達975個，專利申請數達10727件，超越日本穩居世界第二。中國政府對干細胞治療領域的支持力度不斷加大，政策和人才培養方面做出了相應的規劃和支持，促進了干細胞治療的研究和臨床轉化。

▌7成臨床試驗聚焦“間充質干細胞”

干細胞是一類具有多向分化潛能，在非分化狀態下能夠自我復制的細胞。按照來源，干細胞可以分為成體干細胞、人胚干細胞和誘導多能干細胞等；按照功能，干細胞可以分為造血干細胞、間充質干細胞等。

間充質干細胞(MSCs)，是一群具有自我更新和多系分化能力的細胞，廣泛分布于人體各組織器官，如骨髓、臍帶、臍帶血或脂肪等。目前全球獲批上市的間充質干細胞治療藥品約10個，其細胞來源、適應癥不盡相同。其中用于治療急性移植物抗宿主病（aGVHD）的間充質干細胞治療藥品有4款，除我國批準的艾米邁托賽注射液外，還有美國、加拿大、日本批準的骨髓間充質干細胞。

據前瞻報告數據顯示，截至2024年10月，我國共有148例干細胞藥物獲IND申請受理，其中106例已獲批。從已獲批IND的細胞類型來看，截至2024年10月，間充質干細胞藥物合計78例，占比73.6%，是干細胞藥物研發最主要的細胞類型；iPSC來源功能細胞的干細胞藥物已有10例獲批。

此次獲批的艾米邁托賽是一款間充質干細胞療法（MSC），因此也有投資人表示，非常期待第一個iPSC干細胞療法的上市。

林熙認為，MSC率先突破是符合預期的，和其他干細胞產品相比，MSC安全性和可及性更高。

“不過，艾米邁托賽注射液的臨床數據還不夠亮眼，對于腸道受累的患者8次輸注后才可能受益，而且是在激素治療失敗后，這個人群就太小了，我猜想獲批的原因是這些患者目前處于無藥可用的境地。希望它的三期臨床能有更好的結果。”他進一步補充道。

另一方面，可以看到的是，雖然眼下間充質干細胞藥物的研發蓬勃發展，但一些潛在的問題同時也在慢慢凸顯，包括有觀點認為，目前國內針對MSC的臨床研究同質化比較明顯，以效仿國外研究方案為主，針對中國人群的“本地化”方案仍然比較有限。

對此，有細胞治療領域的臨床研發人員認為，干細胞經歷過放開和嚴格限制的不同時期。平衡好政策對新技術的支持和監管的尺度非常重要，臨床試驗不限制太多，在細胞存儲、生產工藝、質控（批次管理）等方面加強監管是合理的。

“有時候大家一起做才能更好地把這個賽道做好，臨床研究同質化短期內是不可避免的，但是這種內卷可以更快地推進產品開發。”三啟生物/三啟藥物CTO楊佳銀表示。

他認為，從企業自身來講，關鍵還是需要針對自己的產品設計、劑型、適應癥、臨床試驗方案做一些個性化處理，使開發出來的藥品更加安全有效，提升產品競爭力。

▌下一個風口

相比技術較為成熟的間充質干細胞，多位采訪對象告訴《科創板日報》記者，會更關注誘導性多能干細胞（iPSC，Induced Pluripotent Stem Cell）技術，有人甚至直言“iPSC一定是龍卷風”。僅2024年11月，就有兩家iPSC領域的企業獲得融資，分別來自業內倍受期待的瑞普晨創和中盛溯源。

2024年11月1日，瑞普晨創宣布完成超億元A輪融資。本輪融資由中國風投領投，貝達藥業、聯想創投、荷塘創投、貝橙創投等跟投。貝達藥業也同步宣布與瑞普晨創完成戰略合作協議的簽署，雙方將合作開發干細胞治療業務，在人多能干細胞向胰島細胞誘導分化技術領域展開深入合作。瑞普晨創自主研發的治療1型糖尿病的多能干細胞產品RGB-5088胰島細胞注射液的IND申報已獲得CDE受理。

另一家行業佼佼者中盛溯源于2024年11月8日宣布完成1.5億元B輪融資首關。本輪融資由廣州產投領投，聯合中源投資、國聚創投、合肥高投和老股東君聯資本等機構投資，將主要用于加速推進中盛溯源在誘導多能干細胞（iPSC）細胞治療領域多款臨床管線的開發，以及后續產品商業化。

目前，中盛溯源已有兩款藥物獲得國家藥監局藥品審評中心（CDE）臨床試驗默示許可，包括NCR100注射液，是一款iPSC來源間充質樣細胞產品，擬開發用于治療膝骨關節炎；NCR300注射液，是一款iPSC來源自然殺傷細胞產品，擬開發用于治療骨髓增生異常綜合征，以及預防急性髓系白血病異基因造血干細胞移植后復發。該公司還有多款面向帕金森病和糖尿病等臨床需求的iPSC衍生細胞藥物也將陸續申報IND。

于2016年創辦了中盛溯源的俞君英，正是人類誘導性多能干細胞技術的發明者之一。2007 年，她以第一作者和共同通訊作者身份與日本京都大學山中伸彌（Shinya Yamanaka）教授課題組分別在Science和Cell上發表論文。研究中他們通過向皮膚細胞植入一組4個基因，培育出具備胚胎干細胞功能的干細胞（即誘導多能干細胞）。因為發現了iPS細胞，2012年，日本京都大學教授山中伸彌獲得了諾貝爾醫學獎。

俞君英曾在接受媒體采訪時提到在剛創業的時候，國內鮮少有人涉足iPSC的臨床應用轉化，懂行的人幾乎沒有。所以公司員工基本都是自己手把手帶出來的。

“由于iPSC衍生產品的工藝較為復雜，起步略晚，其進度略慢于MSC，預計2025年會有多款iPSC衍生產品進入二期臨床階段。”在楊佳銀看來，未來iPSC衍生的細胞替代療法可用于神經退行性疾病，腦出血，眼科，器官衰竭，炎癥性疾病等病癥，iPSC衍生的通用型CAR-NK細胞及CAR-T細胞可用于多種末線腫瘤療法及中重度自身免疫性疾病。

在干細胞領域，通用型和可及性仍是討論重點。關注細胞治療領域多年的投資人王麗（化名）判斷，創新藥類型從分子層面，逐漸到細胞層面，未來細胞類型藥物占比會變高。通用型和自體產品的成本包括復雜度完全不一樣。近幾年，干細胞創新藥賽道，風險在逐漸釋放。通用型應用場景會更大，如果用iPSC去做CAR-T，成本能降到幾千元。

“中國在干細胞領域和美國差距較小，無論是基礎研究還是臨床轉化方面都處于全球領先水平。比如美國在iPSC的臨床應用方面主要是針對腫瘤，帕金森，糖尿病，癲癇等，中國基本上都有對應的對標產品。且雙方產品數量和臨床階段差別不大。”楊佳銀說。

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